Die größte Leucovorin-Autismus-Studie wurde zurückgezogen: Was das für Familien und Kliniker bedeutet

Die größte randomisierte Studie zu Leucovorin für Autismus wurde wegen Datenfehlern zurückgezogen — was eine bereits fragile Evidenzbasis schwächt und dringende Fragen zu einer Behandlung aufwirft, die politische Dynamik gewann, bevor die Wissenschaft gesichert war.

Einleitung

Im Januar 2026 zog das European Journal of Pediatrics die größte randomisierte kontrollierte Studie zu Leucovorin (Folinsäure) als Behandlung für Autismus zurück. Die Studie hatte 77 autistische Kinder eingeschlossen und behauptet, dass 24 Wochen täglicher oraler Folinsäure die Autismus-Symptomstärke im Vergleich zu Placebo reduzierte.

Die Zurückziehung ist bedeutsam, nicht nur weil sie ein bedeutendes Beweisstück aus einer bereits begrenzten Evidenzbasis entfernt, sondern wegen der außerordentlichen politischen und öffentlichen Aufmerksamkeit, die Leucovorin in den Monaten zuvor erhalten hatte. Im September 2025 kündigte die US-amerikanische FDA an, Leucovorin für die Behandlung des zerebralen Folatmangels bei Autismus zuzulassen. Über 25.000 Eltern traten einer Facebook-Gruppe zur Behandlung bei. Ärzte begannen, Off-Label zu verschreiben. Medikamentenengpässe folgten.

Was bei der Panda-Studie schief ging

Die Probleme wurden zuerst von Thomas Challman und Scott Myers bemerkt, Kinderärzten am Geisinger College of Health Sciences, die auf PubPeer Bedenken veröffentlichten. Sie bemerkten, dass Zahlen in den Datentabellen nicht korrekt addierten und die statistischen Analysen Fehler enthielten.

Das Journal untersuchte. Ihre Gutachter versuchten, die Ergebnisse anhand des von den Autoren bereitgestellten Datensatzes zu replizieren — und konnten es nicht. Das European Journal of Pediatrics schloss, dass es „kein Vertrauen mehr in die Validität der berichteten Ergebnisse und Schlussfolgerungen hat” und gab eine formelle Zurückziehung heraus (1).

Wo steht die Evidenz jetzt?

Nur fünf RCTs haben jemals Folinsäure bei autistischen Personen getestet. Mit der Zurückziehung der Panda-Studie bleiben vier — und keine ist allein groß genug, um schlüssig zu sein:

• Frye et al. (2018) — die Hauptstudie. 48 Kinder. Fand Verbesserung der verbalen Kommunikation bei Kindern, die positiv für Folatrezeptor-Alpha-Autoantikörper (FRAAs) getestet wurden. Dies bleibt die stärkste einzelne Evidenz (3).

• Renard et al. (2020) — die französische EFFET-Studie. Nur 19 Kinder. Im Wesentlichen eine Pilotstudie (4).

• Batebi et al. (2021) — 55 Kinder. Folinsäure wurde als Ergänzung zu Risperidon verwendet, was den Vergleich schwierig macht (5).

• Zhang et al. (2025) — 80 Kinder. Ungleiche Randomisierung (50:30) ist ungewöhnlich (6).

Alle vier Studien sind positiv — aber alle haben erhebliche Einschränkungen: kleine Stichproben, kurze Dauer und methodische Bedenken.

Der politische Kontext

Was diese Zurückziehung besonders folgenreich macht, ist das politische Gewicht, das auf Leucovorin gelegt worden war, bevor die Wissenschaft bereit war.

Im Oktober 2025 lehnte die American Academy of Pediatrics ab, routinemäßige Leucovorin-Verwendung für Autismus zu empfehlen — ein bemerkenswerter Kontrapunkt zur Begeisterung der Bundesregierung (8).

Wie Paul Offit es ausdrückte: Leucovorin reiht sich in eine lange Linie von Behandlungen ein — Secretin, Lupron, Nikotinpflaster — die als Durchbrüche für Autismus beworben wurden, bevor ausreichende Evidenz vorlag (9).

Was bedeutet das in der Praxis?

Für Familien, die derzeit Leucovorin verwenden: Diese Zurückziehung bedeutet nicht unbedingt, dass Leucovorin schädlich ist. Die Frye-Studie (2018) bleibt nicht zurückgezogen und bietet einige Evidenz für FRAA-positive Kinder. Besprechen Sie diese Entwicklung mit Ihrem verschreibenden Arzt. Stoppen Sie Medikamente nicht ohne ärztlichen Rat.

Für Familien, die Leucovorin in Betracht ziehen: Der biomarkergestützte Ansatz — Testen auf Folatrezeptor-Autoantikörper vor Behandlungsbeginn — bleibt die einzige vertretbare klinische Position. Universelle Verwendung bei allen autistischen Kindern wird nicht durch die Evidenz unterstützt.

Für Kliniker: Die Verschreibung von Leucovorin für Autismus bleibt Off-Label. Die Zurückziehung unterstreicht, dass dies nur innerhalb gut gestalteter klinischer Studien oder mit umfassender informierter Einwilligung erfolgen sollte.

Wichtige Erkenntnisse

• Die größte RCT zu Leucovorin für Autismus (Panda et al., 2024, N=77) wurde wegen Dateninkonsistenzen zurückgezogen.
• Nur vier RCTs bleiben — alle positiv, aber alle durch kleine Stichproben begrenzt.
• Die beste verbleibende Evidenz (Frye et al., 2018) unterstützt Nutzen nur in der FRAA-positiven Untergruppe.
• Der biomarkergestützte Ansatz (FRAA-Test) bleibt der einzige evidenzbasierte Weg zur Erwägung einer Leucovorin-Therapie.
• Mein Buch, Leucovorin for Autism: A Guide for Parents and Professionals, wurde aktualisiert, um diese Entwicklung widerzuspiegeln.

Literatur

1. European Journal of Pediatrics. Retraction notice. Retracted 29 January 2026.
2. Bhattacharya, S. (2026). Largest leucovorin-autism trial retracted. The Transmitter / Spectrum.
3. Frye, R.E., et al. (2018). Folinic acid improves verbal communication in children with autism. Molecular Psychiatry, 23(2), 247–256.
4. Renard, E., et al. (2020). Folinic acid improves the score of Autism in the EFFET trial. Biochimie, 173, 57–61.
5. Batebi, N., et al. (2021). Child Psychiatry and Human Development, 52(5), 928–938.
6. Zhang, C., et al. (2025). Nutrients, 17(9), 1602.
7. Coghill, D. & Guastella, A.J. (2026). CNS Drugs.
8. Diament, M. (2026). Autism study of drug touted by Trump administration retracted. Disability Scoop.
9. Neighmond, P. (2026). Can the prescription drug leucovorin treat autism? NPR.
10. SDBP. (2026). SDBP Affirms Commitment to Evidence-Based Care.
11. Retraction Watch. (2026). Weekend reads: Largest leucovorin-autism trial retracted.